Dans cette revue, nous résumons les défis auxquels sont confrontés les modèles décisionnels de séquence de traitement oncologique existants et nous introduisons un cadre général pour conceptualiser de tels modèles. Dans le cadre proposé, les patients atteints de cancer reçoivent au moins deux lignes de traitement (LOT) suivies de soins palliatifs tout au long de leur vie. Les patients passent par des états de santé sans progression et avec progression de la maladie dans chaque LOT avant de mourir. Dans ce cadre, quatre grands aspects de la modélisation de l'efficacité des séquences de traitement doivent être explorés. Premièrement, la progression de la maladie, l'arrêt du traitement et la relation entre les deux événements doivent être pris en compte. Deuxièmement, l'efficacité de chaque LOT dépend de sa place dans la séquence de traitement, car l'efficacité des LOT ultérieurs peut être influencée par les LOT antérieurs. Troisièmement, l'intervalle sans traitement (TFI ; temps écoulé entre l'arrêt d'un LOT antérieur et le début d'un LOT ultérieur) peut avoir un impact sur l'efficacité d'une thérapie. Quatrièmement, en l'absence d'essais cliniques comparant directement les LOT, il est important d'envisager une comparaison indirecte des résultats pour un LOT spécifique ou même pour l'ensemble de la séquence de traitement. Une recherche de modèles de décision estimant l'efficacité d'au moins deux lignes de traitement oncologique a été effectuée dans PubMed (N = 20) et dans les évaluations technologiques du National Institute for Health and Care Excellence (N = 26) afin d'évaluer quatre aspects méthodologiques liés au cadre du modèle : (1) la sélection des résultats pour l'efficacité dans une séquence de traitement, (2) les approches pour ajuster l'efficacité d'un traitement en fonction de sa place dans la séquence, (3) les approches pour traiter les TFI entre les LOT, et (4) l'incorporation des comparaisons indirectes pour estimer l'efficacité des comparateurs en l'absence de comparaisons directes. La plupart des modèles ont défini des états de santé basés sur la progression de la maladie dans différents LOT tout en estimant la durée du traitement en dehors du cadre du modèle principal (30/46) et ont utilisé des données provenant de plusieurs sources de données dans différents LOT pour modéliser l'efficacité d'une séquence de traitement (41/46). Aucun modèle n'a ajusté l'efficacité en fonction des caractéristiques des patients qui sont passés d'un LOT antérieur à un LOT ultérieur ou n'a ajusté l'impact des thérapies antérieures, et seuls six modèles ont pris en compte les TFI. Si 11 modèles ont appliqué les résultats de comparaisons indirectes pour estimer l'efficacité dans les séquences de traitements, la majorité d'entre eux ont limité les comparaisons indirectes à une LOT dans la séquence. Il est donc possible d'améliorer considérablement l'estimation de l'efficacité des séquences de traitement en utilisant les données existantes lors de la comparaison de l'efficacité des séquences de traitement alternatives.
Weiguang Xue
M. Xue offre des services de consultation dans le domaine de l'économie de la santé et de la recherche sur les résultats (HEOR). Il se spécialise dans l'utilisation d'analyses économiques de la santé pour éclairer les stratégies de lancement de produits, ainsi que la prise de décision au cours des premières étapes du développement clinique. M. Xue possède une vaste expérience dans l'évaluation économique des technologies de la santé dans de nombreux domaines thérapeutiques, notamment l'oncologie, les maladies infectieuses, les maladies auto-immunes, les maladies du système nerveux central, l'ophtalmologie et la gynécologie. Son travail comprend l'analyse du rapport coût-efficacité, l'analyse de l'impact budgétaire, la revue systématique de la littérature, la comparaison indirecte des traitements, l'évaluation de l'utilisation des ressources de santé, le dossier de valeur mondiale et la stratégie d'accès au marché. Il a mené à bien des demandes d'évaluation des technologies de santé (HTA) auprès du National Institute for Health and Care Excellence (NICE), du Scottish Medicines Consortium (SMC) et de l'All Wales Medicines Strategy Group (AWMSG). Il a également développé des modèles économiques mondiaux pour plusieurs indications et dirigé des déploiements nationaux visant à faciliter l'accès au marché en Europe, en Amérique du Nord et en Asie.