Introduction
L'étude randomisée de phase III KEYNOTE-522 a démontré que l'ajout du pembrolizumab à la chimiothérapie néoadjuvante permettait une amélioration significative de la survie sans événement et une tendance favorable de la survie globale dans le cas du cancer du sein triple négatif à stade précoce et à haut risque (eTNBC). Cette analyse a évalué le rapport coût-efficacité du pembrolizumab en association avec la chimiothérapie en tant que traitement néoadjuvant et poursuivi en tant que traitement adjuvant en monothérapie après la chirurgie par rapport à la chimiothérapie néoadjuvante pour les patientes atteintes d'un cancer du sein triple négatif à un stade précoce et à haut risque aux États-Unis.
Méthodes
L'analyse a été réalisée du point de vue d'un tiers payeur public américain. Un modèle de transition multi-états a été développé à partir des données d'efficacité et de sécurité de l'essai clinique KEYNOTE-522. Le modèle comprenait quatre états de santé mutuellement exclusifs : absence d'événement, récidive locorégionale, métastases à distance et décès – afin de simuler l'évolution de la maladie au cours de la vie des patients. Les années de vie ajustées pour la qualité (QALY) ont été calculées sur la base des données d'utilité EuroQoL-5 Dimensions recueillies dans KEYNOTE-522. Les coûts liés à l'acquisition et à l'administration des médicaments, aux effets indésirables, à la prise en charge de la maladie et aux thérapies ont été rapportés (en dollars américains de 2021). Les coûts et les résultats ont été actualisés à un taux annuel de 3 %. Une série d'analyses de sensibilité a été réalisée pour tester la robustesse des principaux résultats.
Résultats
Dans le scénario de référence, l'association pembrolizumab-chimiothérapie suivie du pembrolizumab a entraîné des gains escomptés de 3.37 années de vie (LYs) et de 2.90 QALY, ainsi qu'un coût différentiel de 79 046 dollars par rapport à la chimiothérapie. Le coût différentiel par QALY gagnée était de 27 285 dollars, ce qui est inférieur à tous les seuils de consentement à payer couramment cités aux États-Unis. Les analyses de sensibilité ont montré que les résultats étaient robustes pour des valeurs plausibles pour les données et hypothèses clés du modèle.
Conclusions
Comparé à la chimiothérapie néoadjuvante, le pembrolizumab en association avec la chimiothérapie en tant que traitement néoadjuvant et poursuivi en tant que traitement adjuvant unique après la chirurgie est considéré comme une option rentable pour l'eTNBC à haut risque aux États-Unis.
Weiguang Xue
M. Xue offre des services de consultation dans le domaine de l'économie de la santé et de la recherche sur les résultats (HEOR). Il se spécialise dans l'utilisation d'analyses économiques de la santé pour éclairer les stratégies de lancement de produits, ainsi que la prise de décision au cours des premières étapes du développement clinique. M. Xue possède une vaste expérience dans l'évaluation économique des technologies de la santé dans de nombreux domaines thérapeutiques, notamment l'oncologie, les maladies infectieuses, les maladies auto-immunes, les maladies du système nerveux central, l'ophtalmologie et la gynécologie. Son travail comprend l'analyse du rapport coût-efficacité, l'analyse de l'impact budgétaire, la revue systématique de la littérature, la comparaison indirecte des traitements, l'évaluation de l'utilisation des ressources de santé, le dossier de valeur mondiale et la stratégie d'accès au marché. Il a mené à bien des demandes d'évaluation des technologies de santé (HTA) auprès du National Institute for Health and Care Excellence (NICE), du Scottish Medicines Consortium (SMC) et de l'All Wales Medicines Strategy Group (AWMSG). Il a également développé des modèles économiques mondiaux pour plusieurs indications et dirigé des déploiements nationaux visant à faciliter l'accès au marché en Europe, en Amérique du Nord et en Asie.